Esta Asociación financia estudios clínicos y, luego, los niños no pueden acceder a los medicamentos
La Asociación de pacientes Duchenne Parent Project España (DPPE) representa a los afectados por distrofia muscular de Duchenne y Becker y mujeres portadoras. Estas enfermedades afectan en España aproximadamente a unas 2.800 personas, según señala esta misma entidad, que lleva meses luchando para traer a España diferentes ensayos clínicos de investigación en estas enfermedades Neurodegenerativas y totalmente destructivas para los niños. A los pequeños afectados por la enfermedad de Duchenne, primero, les puede fallar su capacidad de andar, posteriormente no pueden tragar y, por último, sufren fallo cardiaco. Hasta ahora, los estudios indican que suelen vivir hasta los 30 años aproximadamente.
Esta Asociación española se ha propuesto ganarle tiempo a la enfermedad y, si no se puede lograr su cura, convertirla en una enfermedad crónica. “Invertimos todos nuestros ingresos en investigación y, luego, como ocurre en el caso de Ataluren, a fecha de 25 de mayo de 2016, tres niños de Aragón, que cumplen los requisitos para ser tratados, no tienen acceso a su medicación porque las competencias en Sanidad están delegadas a las diferentes Comunidades Autónomas. Hace un año se aprobó una partida presupuestaría de aproximadamente 700.000€ para tratarles y no sabemos qué se ha hecho con los fondos destinados y los niños siguen sin acceder al medicamento”, señalan fuentes de esta Asociación.
Sin embargo, como Asociación, no vamos a dejar de luchar. «Co-financiamos, con una aportación de 30.000€, un nuevo ensayo clínico en fase I.b, que se va a realizar en España, para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne con un nuevo medicamento denominado Rimeporide ”, señala Silvia Ávila Ramírez, Presidenta de esta Asociación. Se trata de un principio activo que empieza su ensayo en la Fase Ib en diferentes centros de Europa (París, Milán, Londres y Barcelona). Uno de los 4 centros previstos para este estudio es el Hospital de Sant Pau en Barcelona. Se trata de una pequeña molécula capaz de reducir la necrosis cardiaca en hamsters, además de promover un efecto antiinflamatorio y antifibrótico en ratones, según señalan investigadores. Este ensayo se realizará en un máximo de 5 pacientes en España y los criterios de inclusión son pacientes entre 7-14 años que caminen al menos 75 metros y que estén tomando corticoides.
Esta Asociación cuenta con un Registro de pacientes validado en el ámbito europeo gracias al cual se podrá realizar el estudio y se empezará el reclutamiento de pacientes en Junio de 2016.
Los ensayos clínicos son estudios de investigación que se realizan con voluntarios humanos y son esenciales para el desarrollo de tratamientos efectivos. En el caso de este nuevo ensayo, solo se pretende evaluar la seguridad y no la eficacia de este principio activo, ya que se trata de un ensayo en Fase Ib, en el que, además, no se administrará placebo. Los ensayos de Fase Ib tienen por objetivo establecer la seguridad de un nuevo tratamiento en estudio. Por esta razón, se realizan en grupos muy reducidos de personas y suelen ser de corta duración (aproximadamente un mes). Además de la información sobre seguridad, la Fase Ib de investigación puede aportar información sobre efectos secundarios, la eficacia de la vía de administración elegida y sobre las dosis más apropiadas, según señala Marisol Montolio PhD, investigadora de esta Asociación de pacientes.
“Dedicamos todos nuestros ingresos a la investigación, pero la realidad es que –por las trabas que nos pone la Administración- nuestros niños no pueden acceder a los diferentes tratamientos en algunas Comunidades Autónomas, aún cumpliendo todos los requisitos. Tenemos miedo de que esta situación se produzca con todos los medicamentos que pueden llegar a cronificar la enfermedad de nuestros hijos y evitarles su degeneración neuromuscular y la silla de ruedas. Más de seis nuevos medicamentos, que actualmente están en investigación, podrían estar en esta misma situación en nuestro país. Algunos de estos medicamentos son, por ejemplo, Eteplirsen, Ginvinostat, Ezutromid, Myostatin, Vamorolone e Idebenona entre otros. No entendemos que se pierdan los fondos para los medicamentos de los niños que, además, sufren calambres y dolor diario en el avance de la enfermedad”, señala Mónica Fernández, Vicepresidenta de esta Asociación vinculada a la investigación de nuevos medicamentos.
“Vamos a hacer todo lo necesario para que esta enfermedad se convierta en una enfermedad crónica y lucharemos porque nuestros niños accedan a Ataluren, que acaba de ser avalado por el National Institute of Health and Care Excellence (NICE).”, señalan desde esta Asociación.
La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad potencialmente letal que afecta a los niños en la primera infancia, causándoles debilidad muscular progresiva y pérdida de masa muscular. Es la forma más común y grave de las distrofias musculares pediátricas. (Fuente: Notificación que se dio en Ginebra, Suiza, 04 de mayo 2015 para designar a Rimeporide medicamento huérfano). Sus síntomas comienzan a percibirse entre los 3 y los 6 años de edad. Primero, los niños pierden su capacidad de andar al no generar distrofina -que es una proteína de la que se nutren los músculos- y, posteriormente, se degeneran todas las funciones musculares hasta llegar a sufrir una parada cardio-respiratoria, señalan los expertos.
VIDEO en el que aparecen las familias de Zaragoza afectadas por la enfermedad de Duchenne que no tienen acceso a Ataluren.
Pregunta Don Aurelio Sanz Gómez, padre afectado, y le responden Don Pablo Iglesias, Secretario General de Podemos y Pablo Echenique, Científico y Secretario General de Podemos en Aragón, con su compromiso verbal y sin respuesta sobre donde se ha destinado la partida aprobada para tratar a los tres niños de Aragón afectados por esta patología Neuromuscular y Degenerativa.
Fuente: Asociación de pacientes Duchenne Parent Project España (DPPE).
Estos niños sufren dolor y calambres musculares.
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